产品介绍：

小干扰RNA（siRNA）：一种短链双链RNA分子（通常为19-23个核苷酸），能够通过RNA干扰（RNAi）机制特异性沉默靶基因的表达。

N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）：一种单糖衍生物，作为靶向配体，能够特异性结合肝细胞表面的去氧唾液酸糖蛋白受体（ASGPR）。

GalNAc-siRNA：通过化学修饰将GalNAc与siRNA结合，形成具有肝脏靶向性的siRNA递送系统。

技术挑战与解决方案

1 内体逃逸效率：

挑战：部分 siRNA 在内体中被降解，未释放到细胞质。

解决方案：优化连接臂结构（如引入 pH 敏感型基团），或结合内体逃逸助剂（如多肽），促进 siRNA 释放。

2 脱靶效应与免疫原性：

挑战：未修饰 siRNA 可能激活 Toll 样受体（TLR）引发Inflammation，或与非靶基因结合。

解决方案：通过化学修饰（如 2’-氟、甲基化）降低 TLR 激活，并优化 siRNA 序列设计，减少脱靶。

3 长期安全性：

挑战：长期给药是否导致肝脏蓄积或基因表达异常。

解决方案：临床前研究显示，GalNAc-siRNA 在肝脏中代谢为小分子产物，无明显蓄积；III 期临床数据显示安全性良好。

名称：galNac-siRNA

产品规格：mg/g
纯度：95%+

保存方式：-20℃以下，避光，防潮

保质期限：12个月

用途：科研
温馨提示：仅用于科研,不能用于人体

图：

西安瑞禧生物科技有限公司经营的产品种类包括有：合成磷脂、高分子聚乙二醇衍生物、嵌段共聚物、磁性纳米颗粒、纳米金及纳米金棒、近红外荧光染料、活性荧光染料、荧光标记的葡聚糖BSA和链霉亲和素、蛋白交联剂、小分子PEG衍生物、点击化学产品、树枝状聚合物、环糊精衍生物、大环配体类、荧光量子点、透明质酸衍生物、石墨烯或氧化石墨烯、碳纳米管、富勒烯，二氧化硅及介孔二影产品，荧光蛋白及荧光探针等等。